يستخدم العلماء تقنية تحرير الجينات Crispr لعلاج الاضطراب الوراثي
افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
استخدم العلماء تقنية كريسبر لتحرير الجينات لعلاج المصابين باضطراب التورم الوراثي المنهك، مما يزيد من احتمال أن تكون هذه التقنية الرائدة قادرة على مكافحة مجموعة واسعة من الأمراض.
وجدت المرحلة الأولى من التجربة السريرية أن جرعة واحدة من العلاج أدت إلى انخفاض كبير في نوبات الوذمة الوعائية لدى مجموعة صغيرة من المرضى من المملكة المتحدة وهولندا ونيوزيلندا، وفقًا لدراسة نشرت يوم الأربعاء في مجلة نيو إنجلاند جورنال أوف. الدواء.
يسلط النجاح المعلن عنه الضوء على تطبيقات العلاج الجيني سريعة التوسع في مجال الرعاية الصحية، بعد أن وافقت الهيئات التنظيمية في المملكة المتحدة والولايات المتحدة على أدوية تعتمد على تقنية كريسبر في أواخر العام الماضي.
وقالت هيلاري لونجهيرست، الباحثة الرئيسية في العمل وأخصائية المناعة السريرية في مستشفى مدينة أوكلاند: “يبدو أن العلاج بجرعة واحدة سيوفر علاجًا دائمًا للأعراض المعوقة للغاية التي يعاني منها مرضى الوذمة الوعائية الوراثية”. “بالإضافة إلى ذلك، بالطبع، هناك إمكانات هائلة لتطوير منتجات مماثلة . . . علاجات للاضطرابات الوراثية الأخرى.
تؤدي الوذمة الوعائية الوراثية إلى نوبات تورم معوقة، والتي يمكن أن تسبب صعوبات في التنفس وحتى تكون مميتة. وهي حالة نادرة تشير التقديرات إلى أنها تؤثر على واحد من كل 50.000 شخص.
استهدف العلاج جين KLKB1، الذي يلعب دورًا حاسمًا في الوذمة الوعائية الوراثية. وينتج هذا الجين بريكاليكرين البلازما، وهو مركب يعتقد أنه جزء من العملية الكيميائية الحيوية التي تسبب نوبات التورم.
ووجدت الدراسة أن المجموعة المكونة من 10 مرضى شهدت انخفاضا بنسبة 95% في الهجمات في المتوسط بعد تلقي العلاج. وستتم مراقبتهم الآن لمدة 15 عامًا لتقييم سلامة وفعالية العلاج على المدى الطويل، والذي من المتوقع أن يؤدي إلى نتائج المرحلة الثانية من التجارب السريرية في وقت لاحق من هذا العام.
وقالت سورينا كياني، استشارية المناعة في مستشفى رويال فري بلندن، إن النتائج حتى الآن تشير إلى أن العلاج الجديد “آمن وجيد”، مشيرة إلى أن الدراسة كانت صغيرة وأنه يجب ملاحظة التأثيرات طويلة المدى. وقال كياني، الذي لم يشارك في الدراسة، إن العلاج الجيني كان “تقنية مذهلة” وعدت بالمساعدة في علاج العديد من الحالات التي تهدد الحياة.
وقالت شركة Intellia Therapeutics، وهي شركة أمريكية لتحرير الجينوم تقوم بتطوير علاج الوذمة الوعائية، إنها “تشجعت بشدة” بالنتائج الأخيرة. وقال جون ليونارد، رئيس Intellia ومديرها التنفيذي، إن الدراسة قدمت المزيد من الأدلة على “التأثير المحتمل الهائل” الذي يمكن أن تحدثه منصات تحرير الجينات على صحة الإنسان.
بدأت Intellia بالفعل المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج يستهدف مرضًا يسمى الداء النشواني ATTR، حيث تؤدي طفرة جينية إلى قيام الكبد بإنتاج بروتينات تالفة.
وتقوم شركات أخرى بتطوير علاجات تعتمد على تقنية كريسبر، والتي تعتمد على نظام المناعة البكتيري. تم اكتشاف هذه التكنولوجيا في عام 2012 من قبل جنيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه، اللذين فازا بجائزة نوبل لعملهما في عام 2020. وأسس شاربنتييه شركة Crispr Therapeutics، وهي شركة مدرجة في بورصة ناسداك، في عام 2013 لتعزيز تطوير تحرير الجينات لعلاج الأمراض.
وفي نوفمبر/تشرين الثاني، أصبحت المملكة المتحدة أول دولة توافق على علاج يعتمد على تقنية كريسبر، يستهدف مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا. وفي ديسمبر/كانون الأول، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين جينيين لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.
