هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا تطرح عقار كريسبر لتحرير الجينات بقيمة 1.7 مليون جنيه إسترليني

افتح ملخص المحرر مجانًا

رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.

سيتم تقديم علاج بقيمة 1.7 مليون جنيه إسترليني لاضطراب الدم النادر بيتا ثلاسيميا لمرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا بعد أن وافقت هيئة مراقبة الإنفاق على الرعاية الصحية في البلاد على أول علاج باستخدام تقنية تحرير الجينات Crispr في أوروبا.

إن القرار الذي اتخذه المعهد الوطني للتميز في الصحة والرعاية بالتوصية باستخدام عقار كاسجيفي، مع الاستمرار في جمع البيانات حول فعالية الدواء من حيث التكلفة، يوضح كيف يقوم بتقييم العلاجات الجينية المبتكرة التي تأتي بتكاليف أولية كبيرة ولكنها يمكن أن تعالج المرضى بشكل دائم.

يحد بيتا ثلاسيميا من إنتاج خلايا الدم الحمراء السليمة والهيموجلوبين الذي يحمل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. يمكن أن يؤدي إلى مشاكل في النمو والعظام. أولئك الذين يعانون منه بشدة يحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة.

يعمل عقار Casgevy، الذي طورته شركة Vertex Pharmaceuticals وCrispr Therapeutics، عن طريق إزالة خلايا المريض من خلال عملية نقل الدم، وتحريرها حتى تتمكن من إنتاج خلايا دم حمراء صحية، وإعادة حقن الخلايا مرة أخرى في المريض.

يعتمد العلاج على تقنية كريسبر، وهي أداة لقطع الجينات تم اكتشاف قدرتها على تعديل وحذف الأخطاء الجينية المسؤولة عن الاضطرابات الصحية من قبل الحائزين على جائزة نوبل جينيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه في عام 2012.

أصبحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة أول جهة تنظيمية في العالم تعتمد عقار Casgevy على أساس السلامة والفعالية لمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا في نوفمبر 2023. وتتخذ نيس قرارًا بشأن فعالية الأدوية من حيث التكلفة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية.

وكانت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية تتابع عن كثب نظيراتها في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة، ووكالة الأدوية الأوروبية، وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

ويعني إعلان نيس يوم الخميس أن ما يصل إلى 460 من مرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية الذين يعانون من مرض الثلاسيميا بيتا الحاد سيكونون مؤهلين للحصول على الدواء حيث تكون عملية زرع الدم ونخاع العظم مناسبة ولكن المتبرعين غير متوفرين. الضحايا في المملكة المتحدة هم في الغالب من أصول باكستانية وهندية وبنغلاديشية.

في شهر مايو، أخرت هيئة مراقبة الإنفاق اتخاذ قرار بشأن الموافقة على عقار كاسجيفي لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، مشيرة إلى الحاجة إلى مزيد من المعلومات من شركة فيرتكس.

ويؤثر اضطراب الدم الوراثي على حوالي 17000 شخص في إنجلترا، وهو أكثر شيوعًا بين الأشخاص ذوي الأصول الأفريقية السوداء ومنطقة البحر الكاريبي والشرق الأوسط وجنوب آسيا، وفقًا لهيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا.

سيكون وصف دواء Casgevy مكلفًا: تبلغ قائمة أسعاره 1,651,000 جنيه إسترليني لكل دورة علاج، على الرغم من أن هيئة الخدمات الصحية الوطنية وشركة Vertex لديهما اتفاقية تجارية سرية لتوفير الدواء بسعر مخفض.

لكن في التجارب السريرية، لم يحتاج معظم المرضى المصابين بالمرض إلى مزيد من عمليات نقل الدم بعد علاجهم بالدواء.

وقالت هيلين نايت، مديرة تقييم الأدوية في نيس، إن كاسجيفي “يمكن أن يمثل علاجًا محتملاً لبعض الأشخاص الذين يعانون من مرض بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، مما يحررهم من العبء والمخاطر الناجمة عن الحاجة إلى عمليات نقل دم منتظمة”.

سيتم تمويل المبادرة من خلال صندوق الأدوية المبتكرة، وهو وعاء مسور لتمويل هيئة الخدمات الصحية الوطنية تم إنشاؤه في ظل حكومة بوريس جونسون لتوفير أدوية جديدة باهظة الثمن لهيئة الخدمات الصحية الوطنية مع جمع المزيد من البيانات حول فعاليتها من حيث التكلفة.

وقال جيمس ديفيز، الأستاذ المشارك في علم الجينوم بجامعة أكسفورد، إن كاسجيفي يمثل “طريقة جديدة تمامًا لعلاج الأمراض البشرية” ولديه “إمكانية استخدامها لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الأخرى، لذا فهذه موافقة مهمة حقًا”.

الدواء متوفر بالفعل في الولايات المتحدة، في حين وافقت فرنسا عليه بموجب خطة الوصول المبكر لكنها لم توافق بعد على التسعير.

ورحبت ياسمين شيخ، رئيسة السياسة والشؤون العامة في مؤسسة أنتوني نولان الخيرية للخلايا الجذعية، بموافقة نيس على كاسجيفي، لكنها قالت: “يجب أيضًا تمويل العلاج الرائد للأشخاص المصابين بالخلية المنجلية، حيث يحمل وعدًا كبيرًا وهناك حاجة ماسة إليه”.